2022年7月中国医疗健康产业投融资动态
1 医药健康产业分类及概念
参考动脉网分类标准，将医疗健康产业分为生物医药、医疗器械、医疗服务、数字健康和医药流通五大领域。五大领域中，生物医药包括生物制药、化学制药、中药、医药研发制造外包服务等；医疗器械包括体外诊断、医用耗材、医疗设备、其他诊断/治疗设备等；医疗服务包括综合性医院、专科医院与民营医院、第三方医疗服务机构；数字健康包括医疗信息化、互联网+医疗健康和新型数字疗法；医药流通包括零售药店、药械物流、医药批发。
图 | 医疗健康产业分类
2 医药健康领域投融资分析
1. 融资事件和金额：2022年7月，中国医疗健康领域共发生83起投融资事件，18起未透露融资金额，共融资86.315亿元，平均单笔融资金额1.3279亿元。
2. 融资轮次：2022年7月，医疗健康领域投融资事件以Pre-A轮为主，按事件数排序为：Pre-A轮，A轮，B轮，战略融资，天使轮，A+轮，B+轮，C轮，D轮，Pre-B轮，E轮，早期项目(种子轮、天使轮、Pre-A轮、A轮、A+轮)占比较高，为57.31%。
图 | 2022年7月医疗健康产业领域融资轮次分布
3.细分行业：从细分行业看，2022年7月医疗健康投融资事件多集中在生物医药和医疗器械领域。按事件数排序为：生物医药，医疗器械，数字健康，医疗服务。
4. 区域分布：从区域分布看，2022年7月医疗健康领域投融资事件多发生在北京和上海，前五名依次是：北京，上海，苏州，深圳，南京，重点区域在长三角、珠三角和环渤海地区。
图 | 2022年7月医疗健康产业领域融资企业区域分布
5. 2022年7月医疗健康产业领域融资事件TOP 10：2022年7月医疗健康领域投融资事件Top10中，以方拓生物单笔融资金额最高，Top10中多为生物医药企业，医疗服务和数字健康领域也有企业入选。
方拓生物2019年成立，是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，致力于为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。
研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病，血液疾病，神经肌肉和代谢性疾病等领域，多款基因治疗药物已经开始准备申请临床研究。首个创新产品FT-001已获得FDA临床试验许可，并已获得CDE临床试验申请受理。FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物，该疾病表现为幼年发病，视力逐步丧失甚至失明，目前在中国尚无有效治疗药物。
研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的AAV基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。也已经建立了500L的规模化GMP生产体系，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。
专注于通过APEX技术和制造平台在整个产品生命周期中快速转换生产流程，平台包括病媒学，衣壳选择，分析和疾病建模，以及GMP制造。
病媒学设计与工程中，针对每个特定适应症，使用各种方法相应地设计AAV 基因治疗载体，包括基因替换、基因沉默、基因编辑、抗体表达或多种方法的组合。载体生物学研究团队优化了重组AAV载体基因组的各种元素，以增加表达、增强活性和/或降低免疫原性。通过基因表达优化，可以实现转基因的高表达，提高基因治疗效果和/或减少载体剂量，从而提高基因治疗产品的安全性。
AAV衣壳是包含有效载荷的病毒和目标细胞之间的主要界面。AAV的有效性在很大程度上取决于衣壳和靶细胞表面受体之间的分子相互作用以及粒子内化后的后续下游事件。可以对AAV衣壳结构进行工程改造，以有效地靶向某些细胞类型甚至特定细胞器，例如线粒体。根据组织特异性、转导效率、安全性和制造可扩展性设计和选择最佳衣壳，以确保成功递送感兴趣的基因并将潜在不良反应降至最低。
分析和疾病建模，基于体外细胞模型和动物模型，是筛选载体设计和评估基因疗法功效和安全性的关键模型系统。使用多种最先进的技术，包括基因工程、干细胞分化和类器官培养来建立体外疾病模型，例如来自人类患者的原代细胞、类器官、iPSC衍生的疾病相关细胞和基因工程细胞系。采用模拟人类疾病发病机制和表型的体内模型来研究基于AAV的GT的影响。通过使用这些体外和体内研究，可以选择候选者进行临床阶段开发。
GMP设施旨在满足全球临床和商业监管标准，包括新设计的2x2000L生产设施。领先的内部制造使公司能够完全控制制造质量，在AAV基因治疗发展的所有阶段都至关重要。内部平台还提供了支持广泛的临床前、临床和商业需求所需的灵活性。在美国和中国均设有工厂，可提高产品开发速度、产品纯度和产量。
6. 月度关键词：外泌体药物递送
2022年7月，医疗健康领域投融资月度关键词为外泌体药物递送。
外泌体(Exosomes)是一类直径在30-150nm的细胞外囊泡，具有磷脂双分子层结构，内部包含多种生物分子，如脂质、蛋白质和核酸。外泌体来源于细胞，通过胞吐作用产生，被靶细胞摄取，可以在局部或远端细胞之间传递生物信号。
外泌体具有取代其来源细胞行使细胞通讯功能的通讯旁分泌样活性，在治疗应用中也可作为蛋白质或核酸载体，此外还具有可以通过血脑屏障的优势，所以在临床治疗中具有巨大应用潜力。作为药物递送载体，可通过工程化修饰，靶向到特定组织和器官，并具有低毒性、低免疫原性与高生物相容性，空间容量大，可携带成分类型丰富等优点。
外泌体本身或作为药物有效载荷递送载体的临床应用正在开发中，制约临床转化的问题主要有4个方面：外泌体的大规模生产和靶向改造，药物的高效装载和有效释放。
基于外泌体microRNA有效地参与靶mRNA并抑制受体细胞中基因表达的外泌体工程已经被开发，递送特定miRNA 或小干扰RNA(siRNA)等有效载荷，用于治疗中枢神经系统疾病和癌症。
外泌体RNA可以免受血液来源的核糖核酸酶的降解，并且与脂质体相比，外泌体具有可以达到全身的优势。使用外泌体递送miRNA或siRNA有效载荷的临床前测试集中在啮齿动物的乳腺癌、神经胶质瘤和胰腺癌的抗癌治疗上，以及探索性大脑中的应用。
1.思珞赛：北京思珞赛生物科技有限公司成立于2019年9月，专注于新型纳米药物，尤其是外泌体相关创新药物研发和应用，并致力于外泌体本身及其作为药物递送载体的创新技术开发和临床应用转化。
公司拥有近千平米的研发和生产基地，依托自有外泌体药物研发平台和完备的GMP生产和质控体系，具备从实验室级别到工业级别的外泌体量产能力。基于专业和完善的TAXY™外泌体研究平台，对外提供相关领域的科研CRO服务和临床CDMO服务。提取的外泌体无论在纯度(颗粒数/蛋白量)，囊泡比例还是生产批次稳定性方面，都有领先优势。
针对外泌体载药技术痛点，对外泌体载药技术进行了全方位创新研发，独立开发了拥有自主知识产权的程序化药物递送系统TAXY™系统。主要包括：
(1)外泌体高产细胞系ExoBoost,与现有工程化外泌体生产细胞系，例如293SF，Expi293F等细胞系相比，能将外泌体产量提升20倍。
(2)外泌体靶向改造系统 ExoTarget,利用外泌体进入细胞的不同机制，基于自主研发的支架蛋白，开发出了不同组织靶向性的外泌体，例如可以靶向脑部、肺部、肌肉等组织。
(3)外泌体药物高效装载系统ExoPack,能将蛋白质或核酸类药物高效地，选择性地装载到外泌体内部或者表面。
(4)外泌体胞内释放系统ExoRelease,基于外泌体进入细胞后的循环途径，针对性地对外泌体进行改造后，能够大大提升药物有效释放。
2.宇玫博生物：上海宇玫博生物科技有限公司成立于2015年，专注于基因编辑产品及服务和外泌体检测服务。
产品管线除对外提供外泌体科研服务及相关试剂方案之外，还在罕见病治疗、肿瘤靶向载药、疫苗开发等领域做了外泌体产品相关布局。在外泌体分离纯化工艺方面已经达到百升量产级别，能够满足药物进行III期临床试验前的全部用量。
产品管线中，有专门针对新冠病毒开发的预防疫苗(Covid-19 S Exosome)与治疗药物(CD24 Exosome)管线，其中UBK700、UBK701等多个产品正处于临床前研究阶段。除了布局外泌体在疫苗开发方面的应用，管线还包括对于肿瘤药物的靶向载药开发，以及针对神经疾病方面的外泌体药物。
公司现有与基因编辑和外泌体检测相关的多项专利技术和软件著作权。优势主要在于具有外泌体制备纯化需要的培养基与试剂盒等耗材生产线，且生产规模较大，已有可供实验室科研使用的293T细胞、NK细胞、T细胞等多种源性外泌体，可支持后续研发与扩大生产。公司劣势主要在于外泌体药物研发方向尚不清晰，且团队研发与临床能力均有所不足。
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