小核酸药物的开发与商业化进展

相比抗体和小分子药物，小核酸药物具有先天优势：研发周期短，药物靶点筛选快、不易产生耐药性、治疗领域更广、效果持久。凭借这些优势，小核酸药物成为目前发展最为迅猛的基因疗法之一，是新药研发第三次浪潮中的佼佼者。

目前针对小核酸药物的开发过程，国内外均有相当成熟的技术。随着基因测序技术的发展，测序成本降低，也为小核酸药物产业化提供了可能。

小核酸原料药生产使用固相合成技术，对工艺开发、工艺放大和质量控制有很高的要求，同时生产也需符合GMP标准。

打造“基因工厂” 助力小核酸药物研发

擎科生物历经十余年发展，逐渐实现了原料、酶、底盘细胞等生产要素的自我聚集，同时利用人工智能算法搭载自动化生产平台完成基因合成全产业链的产品研发以及生产。

在此基础上，擎科打造的“基因工厂”更是突破核酸生产上游原料生产在工艺放大和质量控制上的壁垒，能够匹配不同的合成通量/载量，并在生产过程中自动化集成合成设备，达到降本、增效的成果。

来源：擎科生物

擎科生物提供的sgRNA合成服务，可应用于单基因病，CART细胞治疗，基于CAS系统的核酸检测等众多方向。相比于sgRNA以质粒形式转染入细胞，擎科生物采用化学合成的方式直接合成sgRNA全长，拥有类似siRNA的转染效率，且更不容易脱靶。

在众多优势服务项目基础上，擎科生物可提供ASO，siRNA，miRNA，saRNA，sgRNA等多种合成服务。拥有GMP级别的洁净生产车间，采用国际先进的合成技术，利用先进的自动化生产设备、多种类型的合成试剂，可达到公斤级别生产。同时擎科生物提供IND申报支持，为小核酸药物企业提供高标准、高质量的核心原料。

源起基金相关负责人表示，擎科生物作为优秀的生物医疗企业，其产品具备广阔的应用场景，可满足单基因病、CART细胞治疗、基于CAS系统的核酸检测等众多方向应用。后续源起基金将寻找更多该赛道中优质的项目，并陪伴创业者共同成长，为培育伟大的企业而努力。

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